Впервые в ДНК человеческого эмбриона заменили ген, отвечающий за болезнь

Используя инструмент редактирования генома CRISPR/Cas9, исследователи смогли вырезать ген с мутацией, вызывающей гипертрофическую кардиомиопатию (ГКМП). Это болезнь сердца, при которой утолщается стенка левого, а в ряде случаев и правого желудочка. Она может стать причиной внезапной смерти. Именно от ГКМП умер знаменитый венгерский футболист Миклош Фехер: он скончался прямо на футбольном поле в 2004 году.

Причиной появления болезни в 40% случаев являются «опечатки» в гене MYBPC3, который кодирует сигнальный сердечный миозинсвязывающий белок, участвующий в регуляции сокращения и расслабления мышц. В случае повреждения даже одной копии гена возможно развитие опасного заболевания.

Во время нового эксперимента исследователи использовали сперматозоиды, в генах MYBPC3 которых отсутствовали четыре пары нуклеотидов, что вызывает гипертрофическую кардиомиопатию. В оплодотворенные этими сперматозоидами здоровые яйцеклетки специалисты ввели комплекс CRISPR/Cas9, вырезающий из мужской ДНК ген, подвергшийся мутации. «Неправильную» версию MYBPC3 удалили из ДНК зародышей, а правильную вставили на его место. Замена прошла удачно в 72% случаев.

Результат превзошел самые смелые ожидания. Ни в одном из этих случаев исследователи не зафиксировали побочных эффектов CRISPR/Cas9 в других регионах ДНК, которые не связаны с MYBPC3. Не зафиксировали ученые и такого явления, как химеризация, при котором часть клеток, полученных делением материнской клетки, содержат отредактированные гены, а другая — их старую «поломанную» версию.

На протяжении всего эксперимента, в течение нескольких дней, исследователи наблюдали нормальное развитие зародышей. Затем эксперимент прекратили исходя из этических соображений.

Полученные результаты, как полагают эксперты, приведут к улучшению репутации CRISPR/Cas9 как инструмента редактирования генома, а также ряда других похожих методик, которые сейчас разрабатываются. Сейчас, впрочем, не ясно, можно ли столь же эффективно применять описанную методику для устранения других опасных мутаций.

Технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 предложили в 2012 году. Она основывается на способности комплекса выявлять вирус, попадающий в бактериальную клетку, и, если в бактериальной ДНК есть его фрагменты, разрывать вирусный геном, защищая таким образом клетку от заражения.

Ранее, напомним, исследователи из США пришли к выводу, что использование метода CRISPR/Cas9 приводит к появлению значительно бóльшего числа нецелевых мутаций, чем предполагалось ранее.

 

Рубрика: Наука

Вам могло бы понравиться:

Brabus выпустит только 10 Gelandewagen G65 в специальной версии G900 Rocket за $800 тысяч Brabus выпустит только 10 Gelandewagen G65 в специальной версии G900 Rocket за $800 тысяч
В Германии ввели штраф в 60 евро за вождение машины с закрытым лицом и тюремный срок до 10 лет за гонки на дорогах В Германии ввели штраф в 60 евро за вождение машины с закрытым лицом и тюремный срок до 10 лет за гонки на дорогах
Водителей, не уступивших дорогу пешеходам или велосипедистам, будут штрафовать на 2,5 тыс. рублей Водителей, не уступивших дорогу пешеходам или велосипедистам, будут штрафовать на 2,5 тыс. рублей
Экзит-поллы отдают лидерство на выборах в бундестаг союзу ХДС/ХСС Экзит-поллы отдают лидерство на выборах в бундестаг союзу ХДС/ХСС
©2017 RosBizInform. Все права защищены.
При копировании материалов активная гиперссылка на этот сайт ОБЯЗАТЕЛЬНА!